1
TÍTULO: A systematic screening assay identifies efficient small guide RNAs for CRISPR activation
AUTORES: Arvidsson, Elin; Lobo, Diana Duarte; Sabarese, Ermelinda; Duarte, Fabio; Nobre, Rui Jorge; Quintino, Luis; Lundberg, Cecilia;
PUBLICAÇÃO: 2025, FONTE: FRONTIERS IN BIOENGINEERING AND BIOTECHNOLOGY, VOLUME: 13
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TÍTULO: Gene Editing forATXN3Inactivation in Machado-Joseph disease: CRISPR-Cas9 as a Therapeutic Alternative to TALEN-Induced Toxicity
AUTORES: Sara Monteiro Lopes; Miguel Monteiro Lopes; Daniela Oliveira; Magda Matos Santana; Ana Rita Fernandes; Ana Vasconcelos-Ferreira; Dina Pereira; Maria Casquinha; Clévio Nóbrega; Carlos A Matos; Neville E Sanjana; Patrick D Hsu; Fei Ann Ran; Lukasz Swiech; Le Cong; Feng Zhang; Rui Jorge Nobre; Luís Pereira de Almeida;
PUBLICAÇÃO: 2025
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TÍTULO: A systematic screening assay identifies efficient small guide RNAs for CRISPR activation
AUTORES: Elin Arvidsson; Diana Duarte Lobo; Ermelinda Sabarese; Fabio Duarte; Rui Jorge Nobre; Luis Quintino; Cecilia Lundberg;
PUBLICAÇÃO: 2025, FONTE: Frontiers in Bioengineering and Biotechnology, VOLUME: 13
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TÍTULO: Targeting under-screened women in cervical cancer: combining self-sampling and human papillomavirus testing with a strategic reminder plan
AUTORES: Pereira, Sara da Graca; Nobre, Luis; Ribeiro, Marina; Carvalho, Patricia; Morais, Ana; Sousa, Rita; Moniz, Ana Paula; Matos, Francisco; Fernandes, Graca; Pimentel, Joao Pedro; Marinho, Jose Carlos; Sa, Jose Luis; Ilheu, Olga; Rebelo, Teresa; Fonseca Moutinho, Jose; Prazeres, Hugo; Nobre, Rui Jorge; Loureiro, Fernanda;
PUBLICAÇÃO: 2025, FONTE: EUROPEAN JOURNAL OF PUBLIC HEALTH, VOLUME: 35, NÚMERO: 5
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TÍTULO: Differential impact of mutant Ataxin-3 in hindbrain regions: further evidence of white matter loss as a core pathological feature  Full Text
AUTORES: Carina Henriques; Marta Silva; António Silva; David Rufino Ramos; Miguel Monteiro Lopes; Romina Aron Badin; Philippe Hantraye; Luís Pereira de Almeida ; Rui Jorge Nobre;
PUBLICAÇÃO: 2025, FONTE: Experimental Neurology, VOLUME: 393
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TÍTULO: Innate immunocompetent iNSpheroids: A hiPSC-derived 3D model to study the central nervous system captures an early CNS response to rAAV
AUTORES: Catarina M Gomes; Gabriela Silva; Mafalda Aleixo; Daniel Simão; Stephan J Holtkamp; Diana D Lobo; Pradeep Harish; Rosalind Jenkins; Lek Dahal; Rui J Nobre; Luís P Almeida; Mark Trautwein; Paula M Alves; Catarina Brito;
PUBLICAÇÃO: 2025
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TÍTULO: Extracellular vesicles-associated AAVs for the treatment of Machado-Joseph disease
AUTORES: Carina Henriques; Patrícia Albuquerque; David Rufino-Ramos; Miguel M Lopes; Kevin Leandro; Catarina O Miranda; Rita Almeida; Guilherme Lopes-Gabriel; João de Sousa-Lourenço; Sara M Lopes; Laetitia S Gaspar; Diana D Lobo; Ana Carolina Silva; Teresa M Ribeiro-Rodrigues; Henrique Girão; Célia M Gomes; Rafael Baganha; Sónia Duarte; Casey A Maguire; Magda M Santana; Luís Pereira de Almeida ; Rui Jorge Nobre; ...Mais
PUBLICAÇÃO: 2025, FONTE: Molecular Therapy
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TÍTULO: Astrocytic mGluR5 signaling tunes emotional and cognitive processing in the adult brain
AUTORES: João Filipe Viana; José Duarte Dias; Candela González-Arias; Luís Samuel Alves; Alexandra Veiga; Daniela Sofia Abreu; João Luís Machado; Sara Barsanti; Rui Jorge Nobre; Luís Pereira de Almeida; Gertrudis Perea; João Filipe Oliveira;
PUBLICAÇÃO: 2025
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TÍTULO: rAAV-Delivered Bicistronic Artificial microRNAs for Allele-Specific Silencing Improve Motor and Molecular Outcomes in Spinocerebellar Ataxia Type 3
AUTORES: Ana Carolina Silva; Carina Henriques; Diana D Lobo; Ana Rita Fernandes; Miguel M Lopes; Kevin Leandro; Dina Pereira; Sónia P Duarte; Sara M Lopes; Magda M Santana; Amal Dakka; Steve De Marco; Marla Weetall; Jana Narasimhan; Anu Bhattacharyya; Rui Jorge Nobre; Luís Pereira de Almeida ;
PUBLICAÇÃO: 2025
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TÍTULO: AAV-mediated allele-specific silencing alleviates neuropathology in a novel non-human primate model of Spinocerebellar ataxia type 3
AUTORES: Carina Henriques; Diana Duarte Lobo; Ana Carolina Silva; Ana Rita Fernandes; Miguel Monteiro Lopes; Audrey Fayard; Caroline Jan; Sophie Lecourtois; Martine Guillermier; Julien Flament; João Castelhano; Miguel Castelo-Branco; Rui Caetano Oliveira; Philippe Hantraye; Padmaja Yalamanchili; Steven de Marco; Romina Aron Badin; Luís Pereira de Almeida ; Rui Jorge Nobre;
PUBLICAÇÃO: 2025
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