1
TÍTULO: Gene Editing forATXN3Inactivation in Machado-Joseph disease: CRISPR-Cas9 as a Therapeutic Alternative to TALEN-Induced Toxicity
AUTORES: Sara Monteiro Lopes; Miguel Monteiro Lopes; Daniela Oliveira; Magda Matos Santana; Ana Rita Fernandes; Ana Vasconcelos-Ferreira; Dina Pereira; Maria Casquinha; Clévio Nóbrega; Carlos A Matos; Neville E Sanjana; Patrick D Hsu; Fei Ann Ran; Lukasz Swiech; Le Cong; Feng Zhang; Rui Jorge Nobre; Luís Pereira de Almeida;
PUBLICAÇÃO: 2025
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2
TÍTULO: Progression of biological markers in spinocerebellar ataxia type 3: analysis of longitudinal data from the ESMI cohort
AUTORES: Moritz Berger; Hector Garcia-Moreno; Monica Ferreira; Jeannette Hubener-Schmid; Tamara Schaprian; Philipp Wegner; Tim Elter; Kennet Teichmann; Magda M Santana; Marcus Grobe-Einsler; Demet Onder; Berkan Koyak; Sarah Bernsen; Luís Pereira de Almeida; Patrick Silva; Joana Afonso Ribeiro; Inês Cunha; Cristina Gonzalez-Robles; Shamsher Khan; Amanda Heslegrave; Henrik Zetterberg; Manuela Lima; Mafalda Raposo; Ana F Ferreira; João Vasconcelos; Bart P van de Warrenburg; Judith van Gaalen; Teije H van Prooije; Jeroen de Vries; Ludger Schols; Olaf Riess; Matthis Synofzik; Dagmar Timmann; Andreas Thieme; Friedrich Erdlenbruch; Jon Infante; Ana Lara Pelayo; Leire Manrique; Kathrin Reetz; Imis Dogan; Gulin Oz; James M Joers; Khalaf Bushara; Chiadikaobi Onyike; Michal Povazan; Heike Jacobi; Jeremy D Schmahmann; Eva-Maria Ratai; Matthias Schmid; Paola Giunti; Thomas Klockgether; Jennifer Faber; ...Mais
PUBLICAÇÃO: 2025
INDEXADO EM: CrossRef: 1
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3
TÍTULO: Small non-coding RNA content in plasma-derived extracellular vesicles distinguish ataxic SCA3 mutation carriers from pre-ataxic and control subjects
AUTORES: Magda M Santana; Patrick Silva; Maria M Pinto; Laetitia Gaspar; Rui Nobre; Sónia Duarte; Tânia Monteiro Marques; Margarida Gama-Carvalho ; Cristina Januário; Inês Cunha; Joana Afonso Ribeiro; Jeannette Hübener-Schmid; Jon Infante; Mafalda Raposo; Manuela Lima; Hector Garcia-Moreno; Paola Giunti; Bart van de Warrenburg; Matthis Synofzik; Jennifer Faber; Thomas Klockgether; Luís Pereira de Almeida; ...Mais
PUBLICAÇÃO: 2024
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4
TÍTULO: Molecular therapy for polyQ disorders: from bench to clinical trials  Full Text
AUTORES: de Sousa Lourenco, Joao; Silva, Ana C.; de Almeida, Luis Pereira; Nobre, Rui J.;
PUBLICAÇÃO: 2024, FONTE: TRENDS IN MOLECULAR MEDICINE, VOLUME: 30, NÚMERO: 9
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5
TÍTULO: Petrel extinction in Macaronesia (North-East Atlantic Ocean): the case of the genus Pterodroma (Aves: Procellariiformes: Procellariidae)  Full Text
AUTORES: Rando, Juan C.; Pieper, Harald; Pereira, Fernando; Torres Roig, Enric; Alcover, Josep Antoni;
PUBLICAÇÃO: 2024, FONTE: ZOOLOGICAL JOURNAL OF THE LINNEAN SOCIETY, VOLUME: 202, NÚMERO: 2
INDEXADO EM: Scopus WOS
6
TÍTULO: Differential Impact of Mutant Ataxin-3 Expression in Different Hindbrain Regions
AUTORES: Carina Henriques; Marta Silva; Antonio Silva; David Rufino-Ramos; Miguel M Lopes; Romina Badin; Philippe Hantraye; Luis Pereira de Almeida; Rui Nobre;
PUBLICAÇÃO: 2024
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7
TÍTULO: Stage-dependent biomarker changes in spinocerebellar ataxia type 3
AUTORES: Jennifer Faber; Moritz Berger; Wilke Carlo; Jeannette Hübener-Schmid; Tamara Schaprian; Magda M Santana; Marcus Grobe-Einsler; Dement Onder; Berkan Koyak; Paola Giunti; Hector Garcia-Moreno; Cristina Gonzalez-Robles; Manuela Lima; Mafalda Raposo; Ana Rosa Vieira Melo; Luís Pereira de Almeida; Patrick Silva; Maria M Pinto; Bart P van de Warrenburg; Judith van Gaalen; Jeroen Jeroen de Vries; Gulin Oz; James M Joers; Matthis Synofzik; Ludger Schöls; Olaf Riess; Jon Infante; Leire Manrique; Dagmar Timmann; Andreas Thieme; Heike Jacobi; Kathrin Reetz; Imis Dogan; Chiadikaobi Onyike; Michal Povazan; Jeremy Schmahmann; Eva-Maria Ratai; Matthias Schmid; Thomas Klockgether; ...Mais
PUBLICAÇÃO: 2023
INDEXADO EM: CrossRef: 2
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8
TÍTULO: Isolation of Biologically Active Extracellular Vesicles-Associated AAVs for Gene Delivery to the Brain by Size Exclusion Chromatography
AUTORES: Luis Pereira de Almeida; Carina Henriques; Miguel Lopes; Patrícia Albuquerque; David Rufino Ramos; Laetitia Gaspar; Diana Lobo; Kevin Leandro; Ana Silva; Rafael Baganha; Sónia Duarte; Casey Maguire; Magda Santana; Rui Nobre;
PUBLICAÇÃO: 2023
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9
TÍTULO: Characterization of a Portuguese cohort of Machado-Joseph disease: besides ataxia  Full Text
AUTORES: Bras, A; Cunha, I; Silva, P; Ribeiro, JA; Santana, M; Almeida, LP; Januario, C;
PUBLICAÇÃO: 2019, FONTE: 5th Congress of the European-Academy-of-Neurology (EAN) in EUROPEAN JOURNAL OF NEUROLOGY, VOLUME: 26
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TÍTULO: Restoring brain cholesterol turnover improves autophagy and has therapeutic potential in mouse models of spinocerebellar ataxia  Full Text
AUTORES: Nobrega, C; Mendonca, L; Marcelo, A; Lamaziere, A; Tome, S; Despres, G; Matos, CA; Mechmet, F; Langui, D; den Dunnen, W; de Almeida, LP; Cartier, N; Alves, S;
PUBLICAÇÃO: 2019, FONTE: ACTA NEUROPATHOLOGICA, VOLUME: 138, NÚMERO: 5
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